四川在线消息(记者 石小宏)每年2月的最后一天是“国际罕见病日”，今年的主题是“全球三亿从不罕见”。罕见病一般为慢性严重性疾病，会累及多系统、多器官，通常致残率较高、甚至会危及患者生命。

“但相对于很多会致命、且无药可医的罕见病来说，多发性硬化(MS)是一种非常特殊、且值得关注的罕见病，因为它就像糖尿病、高血压等慢病一样，只要治疗及时且长期正确治疗，尽管目前还没有治愈的办法，但患者尤其是儿童患者通过药物治疗仍能有效控制病情复发和进展，回归正常生活。”四川大学华西医院神经内科周红雨教授在接受记者采访时表示。

知晓率低 很多潜在患者并不知情

作为一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，多发性硬化好发于20-40岁的中青年人群，年轻女性更多见，是导致年轻人残疾的主要原因。常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。如不治疗，症状会逐渐加重，发作次数增加，严重的会造成失明、致残。

我国目前约有3万多人罹患此病。事实上还有很多潜在的患者并不清楚自己患的是多发性硬化，疾病知晓率低，诊疗现状也不容乐观，约三分之二的患者确诊时间耗费1-5年，12%患者确诊时间耗费超过6年。并且，大部分患者未接受标准治疗，如疾病修正治疗(DMT)是国内外指南及共识推荐的缓解期一线标准治疗药物。

周红雨教授指出：“在目前已确认的罕见病中，国内只有不到1%的病种拥有治疗方法。因此，可以说多发性硬化患者又是幸运的，拥有且有效的治疗方法，目前包括芬戈莫德在内的疾病修正治疗药物已在中国上市，能有效控制患者疾病复发次数和严重程度，从而延缓残疾进展和提高生活质量。”

正确用药 患儿的年复发率减少了82%

多发性硬化在全球影响着约230万人，其中估计3-5%为儿童，并且几乎所有病例(约98%)都是复发缓解型(RRMS)。与成年的患者相比，儿童患者经历更频繁的复发，而较小的年龄也使患者更容易积累身体残疾。

针对儿童多发性硬化治疗，急性期治疗多采用短疗程大剂量糖皮质激素冲击疗法来减轻急性发作症状，但激素对儿童生长发育的危害是显而易见。对此，周红雨教授在实际临床经验分享中建议，要注意避免过分使用激素，而应以免疫抑制药、激素助减药等替代，以缩短激素疗程。而缓解期仍旧以疾病修正治疗为主。但目前国内可用的药物非常有限，儿童用药更是少之又少。芬戈莫德是国内第一种也是目前唯一一种儿童多发性硬化修正治疗药物，研究也证实其与β-1a干扰素相比，使患儿的年复发率减少了82%，并显著延缓3-6个月残疾进展。

此外，提及儿童用药，很多家长更关心其安全性问题。周红雨教授认为：“芬戈莫德作为唯一具有儿童临床试验证据且获得FDA及EMA批准，足以印证其可靠的疗效和安全性。建议家长们理性对待安全性问题，不仅需要正确对待药物的不良反应，也需要积极地在药物临床使用过程中与医生沟通，对相应问题进行重点观察。”

保持心态，对疾病恢复至关重要

除了药物治疗，周红雨教授对多发性硬化患者日常生活提出指导，建议患者及家属，要注意加强营养，患者要多吃一些高营养高蛋白并且容易消化的食物;注意不要感冒，注意保暖，根据季节增减衣服，防止受凉;做好生活护理，保持病人的皮肤和床单清洁，经常更换内衣;患者家属要多与病人沟通，鼓励病人表达自己的感受，耐心进行解释。

此外，周红雨教授认为：“良好的心态，对于疾病治疗与康复具有积极作用。患者平时要注意保持良好的心态，既然已经来了，就不能逃避。平时可以做一些自己喜欢的事情，忘掉自己是个病人，而且也不要把自己当作病人看待。”