我的提问

 

 

 

创新药“从实验室到病床前”，要经历漫长的历程。我们目前已有多款创新药成功上市，几款“四川造”抗肿瘤创新药还在推进临床试验。眼下我们最关心的问题仍然是：创新药如何加快“上架”步伐？

 

——深圳微芯生物科技股份有限公司（以下简称“微芯”）商业与市场准入部副总裁何铭

 

 

寻找答案

 

 

日前，国家药监局公布数据：2025年，我国已批准上市的创新药达76个，超过2024年的48个，创历史新高。而“十四五”以来，四川已上市一类创新药9个，数量居西部第一、全国第七。

创新药加快上市，已成为企业真实的体感。作为新质生产力的典型代表，创新药行业总是绕不开几个关键词：研发高投入、长时间、成功率低。同时，让老百姓用得起、用得上创新药，也尤为关键。

“创新药怎样加快‘上架’？”带着这个疑问，近日，四川在线记者走进几家四川药企，寻找问题的答案。

 

创新药研发，难在哪？

时间、资金、成功率的“三重压力”

 

一款治疗2型糖尿病的创新药——西格列他钠，从发现到上市，用了近20年。

1月12日，走进位于新川科技园的微芯生物（成都）科创中心，展板上的研发历程字体很小，但还是列了近一米。记者对创新药上市之难有了更直观的体会。

什么是创新药？6楼的早期研发中心可以窥见答案：这是仿制药企业内看不到的部门，主要进行原创靶点开发等从“0”到“1”的工作。

微芯研发中心早期研发副总裁山松博士介绍，创新药与仿制药的区别，就是要发现新的分子结构、构建新的药物功能，或者满足临床未满足的疗效。比如，与传统药物让糖尿病人“吃得少”或者“把糖排出去”的路线相比，西格列他钠“另辟蹊径”，通过适度激活PPAR三个受体，使糖、脂和能量代谢达到动态平衡，通过降糖与胰岛素增敏、血脂调节、抗炎、抗纤维化等多种机制改善代谢性疾病。

成都微芯早期研发中心分子实验室

10年磨一剑的研发周期、10亿美元的资金投入以及极低的成功率——创新药行业广为流传的“双十”，指向企业面对的“三重压力”。

首先是时间。比如，“赶早集”的西格列他钠，就面临着业内许多“第一次”。山松回忆，由于没有可借鉴的先例，他们花了很长时间“拓荒”。“现在路走通了，但依然面临研发周期长的客观问题。”

其次是投入。四川创新发展投资管理有限公司（以下简称“川创投”）总经理助理、生物医药投资团队负责人张帆介绍，创新药企早期发展阶段非常依赖对外融资。“创新药的开发时间平均超过10年，需要‘耐心资本’来支持。”

最后是不确定性。多位受访者提到，业内普遍将启动药品医疗器械审评审批制度改革的2015年视为“创新药元年”，过去10年间，随着政策加力扶持、产业配套逐渐补齐，中国创新药走出了一条突围之路，但不确定性仍然存在。

“随着技术和产业飞速发展，研发时间可能缩短了、费用可能降低了，但药企研发的成功率提升并不显著。”山松解释，其中的一个原因，是赛道“选手”越来越多，研发过程中可能会存在“干扰”。

 

创新药“上架”步伐如何加快？

坚持创新、坚持投入

 

“三重压力”之下，企业在不断寻找“进化”之路。

在成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”），记者看到，多款自研创新药物处于临床研究和临床前的不同阶段。他们的一个“杀手锏”，便是多年积累的创新药“种子库”——DNA编码化合物库（DEL）。

“在创新药物发现和优化上，我们引入人工智能大模型，利用对数百个靶点进行DEL筛选积累的海量数据进行训练和迭代，能够有效预测化合物活性、成药性等，加快化合物的优化过程。”成都先导相关负责人介绍。

金融支持也在助力创新药“加速跑”。

张帆以川创投投资的成都纽瑞特医疗科技股份有限公司为例。这家创新核药企业在发展早期，提出购置一台总价约 2 亿元的核素加速器，在深度研判后，投资方一致决定支持该投资计划，助力企业实现上游核素的自主生产，提升了下游创新核药的研发效率与迭代速度。

当创新药仍然面临着较大的“不确定性”，是什么增加了投入的“确定性”？

1月14日，成都彭州微芯原创新药制造基地项目主体结构全面封顶，这是微芯在成都的第二个原创新药制造基地，将支撑“西格列他钠”的产能扩张。

微芯商业与市场准入部副总裁何铭告诉记者，2023年该药物被纳入医保目录，目前已在全国近6000家医疗机构及上万家药店中销售。自2021年到2025年第三季度，“西格列他钠”销售收入已连续4年实现翻番。“这也恰恰说明，必须要走原创、差异化的道路，追求‘First in class’（源头创新）。”

“我们会优先选择临床前数据扎实、靶点特异性强、临床阶段展现 ‘同类最优’或‘首创药物’潜力的品种，降低研发失败概率。”张帆也认同，创新药赛道有清晰的投资逻辑，判断项目值不值得投的三大核心，正是需求真实性、价值稀缺性和落地可行性。

成都微芯早期研发中心液相实验室

鼓励“真创新”，已成为鲜明的导向。

近年来，四川生物医药和医疗器械产业创新服务体系不断完善，制造能力位居全国前列。特别是，去年底印发的《四川省支持生物医药和医疗器械产业高质量发展若干政策措施》，不仅支持提升高质量创新研发能力，还提出优化创新药械审评审批服务、促进创新药械临床应用推广、提高创新药械多元支付能力等等。

比如，对获批1类创新药的持有人，按每款产品临床试验的不同阶段给予最高1500万元省级财政支持；深化药品补充申请审评审批试点，将审评时限由200个工作日缩短至60个工作日；提出动态编制新优药械目录，指导医疗机构结合双通道供应保障机制，可备案不计入基本医保自费率指标，“应开尽开”及时满足患者用药需求……

“面向研发、验证、生产、应用、支付的‘全链条’加速，将有效破解创新药研发周期长、市场准入慢、推广应用难等问题。”何铭表示，在这样的政策“东风”之下，他们将继续积极推进西奥罗尼等新药的后期临床试验，加快产品“上架”的步伐，让更多患者能够用得起、用得上。