四川在线记者 兰楠 海报制作 张珍

“重大科学发现都不是计划和设计出来的，没有机构、企业、个人能准确告诉科学家应该去发现什么，因为他们自己也不知道，必须给科学家创造更多自由发挥的空间。”12月10日，在第二十届海科会上，围绕话题“创新药物开发的挑战与机遇”，2013年诺贝尔生理学或医学奖获得者托马斯·苏德霍夫，带来了一场精彩的主题演讲。

“具体到药物开发而言，就是让科学家先对病理进行研究和发现，从而使药物研发成为可能。”托马斯·苏德霍夫认为，药物开发最大的挑战是发现具有可药性的靶点，然后针对这个靶点开发药物。但找到这个靶点不是靠运气，而是要对疾病生物学和相关生物学过程有深入的理解。

为了证明这一观点，他举了正反两个例子。“比如阿尔兹海默病，有一种假说是阿贝他的产生和脂质代谢紊乱导致沉积，产生毒素，造成神经元损伤、死亡，出现了痴呆的症状。在该治疗领域，这种假说多年来一直占据主导地位，许多制药公司投入数十亿美元研究针对阿贝他的药物，但这些尝试都失败了。为什么会失败呢？因为我们并没有真正的证据证明阿贝他本身导致阿尔兹海默病。”

托马斯·苏德霍夫还介绍说，上世纪人们发现血液中的胆固醇可能会提高中风发病率和死亡风险，因此制药公司开始着手开发降低胆固醇的药物。但当时没有人知道血液中胆固醇是如何形成的，也就不知道该如何降低胆固醇。直到戈尔茨坦和布朗两位科学家发现了如何在血液中调节胆固醇这一生物学的原理后，降低胆固醇的他汀类药物才被研发出来。

“所以了解疾病背后的生物学原理，是创新药物开发的挑战，同样也是机遇。”托马斯·苏德霍夫说：“我们常常说，要转化发现，应用发现，但事实上如果没有真正意义上的发现，就没有什么可供转化和应用的。”