四川在线记者 肖莹佩
选手故事
“几个项目同步推进，实在抱歉！”12月10日下午，刚跟记者聊完，张金晶一把抓起双肩包，下楼奔向机场。
张金晶是成都威斯津生物医药科技有限公司商务发展总监。不久前，这家专注于纳米靶向递送与mRNA药物开发的企业，因拿下一笔“高达11亿元直接收益”的商业化授权大单，引发业内关注。授权内容，来自其自主研发的“LNP递送载体”这一核心底层平台技术。
药物递送技术被认为是药物研发的“最后一公里”，但在国际专利壁垒面前，威斯津生物想找到自己的突围路径并非易事。
生物医药产业瞬息万变，慢一步或将错失一个时代。上榜全省首批种子独角兽企业，威斯津生物像张金晶这样的狂奔身影，正是四川万千企业竞逐产业新赛道的写照。
威斯津生物
突破国际专利壁垒
LNP，即脂质纳米颗粒，是一种纳米级载体，能将核酸药物包裹，避免其在抵达目标区过程中提前降解，并高效进入目标细胞释放药物。好比胶囊药物要用胶囊壳包裹起来，mRNA等药物也需要一层纳米壳来包裹，同时精准制导，更高效地发挥药物作用，尤其适用于mRNA疫苗和肿瘤治疗等强应答领域。
威斯津生物的“11亿元”大单，正是将LNP的核心成分——可离子化脂质，授权给了华大火眼工程，用于预防性疫苗项目的全球研发、生产及商业化。合作前，双方就安全性、有效性、稳定性等进行了充分沟通，并经专业机构完成相关评价。“产品已在人体进行了临床试验，这点非常关键。”张金晶说。
威斯津生物研发人员
专利授权背后，是一块块“硬骨头”。
“国外药企在LNP递送技术上已经申请了较多专利，形成了一定的专利壁垒。”张金晶介绍，突破壁垒，涉及分子结构的全新设计，对技术能力要求很高。此外，LNP递送载体的设计材料纷繁复杂、数量众多，相互间可形成数百万种不同组合，要找到最佳组合，如大海探针。
“骨头”再硬也得啃。
长期积累发挥了重要作用：2021年7月成立的威斯津生物，由中国科学院院士魏于全和四川大学生物治疗全国重点实验室研究员宋相容联合创建。后者在药物递送及纳米靶向制剂领域深耕近10年，曾赴哈佛医学院从事mRNA药物的相关研究。
依托四川大学多学科和临床验证优势，2023年，威斯津生物首创的全新多氮脂质纳米颗粒（LNP）递送技术获得美国发明专利授权，2024年，多氮可电离脂质再获中国发明专利授权。其多个研究成果，连续2年入选中国医药生物技术十大进展。
在细胞与基因治疗（CGT）时代，递送系统的重要性更加凸显。去年，威斯津生物牵头的“高效稳定的mRNA靶向递送系统”被确立为“国家重点研发计划颠覆性技术创新项目”并正式立项，成为我国在该领域的首批国家专项项目。
“两条腿走路”
药物递送虽只是细分领域，却是一个巨大市场。
以LNP技术为例，它除了用于mRNA递送外，还可以应用于小分子化学药、小分子多肽、蛋白药物等的递送。前景还包括基因编辑工具递送、再生医学与组织工程的创新应用，以及免疫调节领域的突破等。
第三方调研机构Precedence research数据显示，2022年全球药物递送市场规模为584亿美元。随着市场需求的不断增长，预计市场规模2032年将达到2478亿美元左右，2023—2032年将达到15.60%的复合年增长率。
冲在前面才可能赢得先机。
目前，威斯津生物已完成两轮融资，总额3.5亿元。但对于高投入研发来说，远远不够。
“我们现在是两条腿走路，增强自我‘造血’能力。”张金晶介绍，一方面瞄准自研LNP递送系统，通过配方优化和工艺提升，广泛开拓商业化合作，为核酸药物研发机构和药企提供服务；另一方面推动mRNA新药管线研发，已取得阶段性成果。据悉，威斯津生物在成都天府国际生物城建立了mRNA药物生产车间，产品管线超过20个，覆盖肿瘤治疗、传染病预防等领域。
威斯津生物生产车间
前不久，国家药监局药品审评中心官网更新，威斯津生物自主研发的1类新药WGc-0201注射液正式获批临床——该产品是全球首个针对乙肝病毒（HBV）开发的mRNA治疗药物。“我们的目标是未来3至5年，能有1到2个品种完成临床并上市”。张金晶说。
一些新的尝试也正在进行。张金晶透露，公司正在积极推进新一轮融资，创新探索“项目拆分合作”等模式。他认为，这种模式可以针对单一产品成立新公司，估值更灵活，能吸引专注于早期研发的资本共同参与，加速管线推进。
独门绝技
威斯津生物在LNP递送系统及规模化生产等关键核心底层技术上实现重大突破，构建了国际领先的RNA创新药物研发的通用关键技术平台。目前已申请专利89项（含国际专利38项），已授权专利21项，新脂质纳米颗粒（LNP）递送技术专利已在全球多个国家和地区授权。
（图片由受访者提供）
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